中新网西安6月10日电 (梅镱泷 刘炳圻)记者10日从西安交通大学第一附属医院获悉，该院团队联合苏州诺洁贝生物技术有限公司，在纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)基因治疗领域取得突破性临床成果。双方联合研发的基因治疗药物NGGT006临床试验斩获重磅疗效数据，相关研究成果已发表于国际顶级期刊《自然·医学》。
据介绍，纯合子家族性高胆固醇血症是一类凶险的严重遗传性代谢疾病，发病根源为基因缺陷导致肝脏丧失正常清除低密度脂蛋白胆固醇(俗称“坏胆固醇”)的能力。该类患者体内低密度脂蛋白胆固醇水平可达健康人群的4至9倍，若得不到有效干预，多数患者会在35岁前诱发严重心血管事件，甚至突发猝死，临床治疗难度极大。目前临床主流降脂药物疗效有限，全球范围内始终缺乏根治性治疗手段，大量患者深陷治疗困境。
本次研发的NGGT006是一款依托重组腺相关病毒(AAV8)载体打造的创新基因治疗药物。药物通过单次静脉输注方式，将功能正常的人源低密度脂蛋白受体基因递送至患者肝细胞，从发病根源修复肝脏代谢功能，恢复机体清除“坏胆固醇”的能力。研发团队创新采用嗜肝性载体、肝特异性启动子、密码子优化等多项技术策略，在提升靶点蛋白表达效率的同时，全面保障用药安全性。
据了解，本项研究是全球首个完整披露临床前及人体临床试验数据、进入临床阶段的纯合子家族性高胆固醇血症基因治疗药物研究。研究首次证实，单次AAV基因治疗可有效修复纯合子家族性高胆固醇血症患者肝脏血脂代谢功能，实现长期、显著的降脂疗效。该成果不仅填补了全球相关领域的技术空白，也为广大罕见病患者带来全新治疗希望。
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经初步调查，该残障人员系外市村民丁某某(男，66岁)，约二十年前到该区臧村镇刘庄村，后与水泥经销店经营者安某某(男，57岁)同处居住，为其干活。事件发生后，该区于6月7日下午为丁某某安排了全面体检，体检结果未见异常，并对其妥善安置。同时，公安机关对丁某某开展DNA信息比对工作，6月9日已为其找到亲属。目前，公安机关已对安某某依法采取刑事拘留强制措施，案件正在进一步侦办中。
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作者: 浩然 2026年09月19日 05:48中新社四川阿坝6月9日电 (记者 胡默达 岳依桐)“我会把此行拍摄的视频整理成一部影片，向纳米比亚民众讲述真实又美好的中国，增进两国交流往来。”9日，参观完四川省阿坝藏族羌族自治州理县桃坪羌寨后，纳米比亚司法和劳工关系部监察专员办公室首席投诉调查员、区域负责人希尔维斯特·辛乌拉·希本戈表示，中国对传统文化的尊重和保护，值得全世界学习。
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